格隆匯5月2日丨和黃醫藥(00013.HK)宣佈，美國食品藥品監督管理局(簡稱"FDA"或"美國當局")已就索凡替尼用於治療胰腺和非胰腺神經內分泌瘤的新藥上市申請發出完整回覆函。FDA 認為當前基於兩項成功的中國 III 期研究以及一項美國橋接研究的數據包尚不足以支持藥品現時於美國獲批。

該完整回覆函中表明，需要納入更多代表美國患者人羣的國際多中心臨牀試驗(MRCT)來支持美國獲批。索凡替尼是一種具有抗血管生成和免疫調節雙重活性的口服抑制劑，其安全性和療效已在兩項在中國晚期胰腺和非胰腺神經內分泌瘤患者中開展的隨機雙盲的 III 期研究(即 SANET-ep 和 SANET-p 研究)中得到證明。一項由和黃醫藥申辦、在美國開展的橋接研究結果亦顯示出與兩項 SANET 研究人羣中相似的安全性及療效。索凡替尼於 2021 年 6 月及 2020 年 12 月，在中國分別獲批用於治療胰腺神經內分泌瘤和非胰腺神經內分泌瘤。

索凡替尼於 2020 年 4 月獲美國 FDA 授予取得快速通道資格，用於治療胰腺和非胰腺神經內分泌瘤，並於 2019年 11 月獲授予孤兒藥資格用於治療胰腺神經內分泌瘤。於 2020 年 5 月，和黃醫藥在新藥上市申請前會議上與FDA 達成一致，索凡替尼用於治療胰腺和非胰腺神經內分泌瘤患者的兩項取得積極結果的中國 III 期研究，連同索凡替尼美國橋接研究的現有數據，可構成支持在美國提交新藥上市申請的依據。FDA 於 2021 年 6 月 30 日受理了索凡替尼提交的新藥上市申請。

FDA 評估了兩項 SANET 研究從單一國家中得出的數據對美國患者及美國醫療實踐的適用程度。完整回覆函中指出，FDA 將要求開展一項納入更能代表美國患者人羣並符合當前美國醫療實踐的國際多中心臨牀試驗。此外，與疫情相關的現場視察和日程安排，亦是 FDA 此次行動的原因之一。FDA 的此項舉動與索凡替尼的任何安全問題無關。和黃醫藥正在與 FDA 合作，以評估下一步行動。

和黃醫藥首席執行官兼首席科學官蘇慰國博士表示："儘管此次 FDA 的決定令人感到失望，但我們依然對索凡替尼治療神經內分泌瘤患者的臨牀價值充滿信心，並致力於將索凡替尼帶向全球患者。我們將積極與美國當局保持合作以評估其反饋意見。在整個美國上市申請的審評過程中，我們始終保持透明度並且與 FDA 合作。此類罕見疾病已獲批及使用的療法非常有限，患者和醫生都可從更多選擇中獲益，以解決這一未滿足的醫療需求。我們期待與 FDA 繼續保持溝通，以制定計劃將索凡替尼帶向為美國的患者。"

和黃醫藥位於美國新澤西州 Florham Park 的國際總部，負責在推動美國、歐洲和日本的臨牀和註冊開發。和黃醫藥(國際)執行副總裁、董事總經理兼首席醫學官 Marek Kania 表示："我們的全球開發策略維持不變。至於索凡替尼在美國和中國以外的情況，我們持續與歐洲和日本的監管機構進行溝通，其中我們在歐洲提交的上市許可申請("MAA")正處於審查過程中，同時亦在日本進行一項持續性的日本橋接研究。此外，多中心註冊研究一直是我們的恆常開發策略，例如我們就呋喹替尼(fruquintinib)治療轉移性結直腸癌患者在 14 個國家開展了涉及 691 名患者的 FRESCO-2 III 期研究，其數據預計將在今年下半年公佈。"