格隆汇5月2日丨和黄医药(00013.HK)宣布，美国食品药品监督管理局(简称"FDA"或"美国当局")已就索凡替尼用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤的新药上市申请发出完整回复函。FDA 认为当前基于两项成功的中国 III 期研究以及一项美国桥接研究的数据包尚不足以支持药品现时于美国获批。

该完整回复函中表明，需要纳入更多代表美国患者人群的国际多中心临床试验(MRCT)来支持美国获批。索凡替尼是一种具有抗血管生成和免疫调节双重活性的口服抑制剂，其安全性和疗效已在两项在中国晚期胰腺和非胰腺神经内分泌瘤患者中开展的随机双盲的 III 期研究(即 SANET-ep 和 SANET-p 研究)中得到证明。一项由和黄医药申办、在美国开展的桥接研究结果亦显示出与两项 SANET 研究人群中相似的安全性及疗效。索凡替尼于 2021 年 6 月及 2020 年 12 月，在中国分别获批用于治疗胰腺神经内分泌瘤和非胰腺神经内分泌瘤。

索凡替尼于 2020 年 4 月获美国 FDA 授予取得快速通道资格，用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤，并于 2019年 11 月获授予孤儿药资格用于治疗胰腺神经内分泌瘤。于 2020 年 5 月，和黄医药在新药上市申请前会议上与FDA 达成一致，索凡替尼用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤患者的两项取得积极结果的中国 III 期研究，连同索凡替尼美国桥接研究的现有数据，可构成支持在美国提交新药上市申请的依据。FDA 于 2021 年 6 月 30 日受理了索凡替尼提交的新药上市申请。

FDA 评估了两项 SANET 研究从单一国家中得出的数据对美国患者及美国医疗实践的适用程度。完整回复函中指出，FDA 将要求开展一项纳入更能代表美国患者人群并符合当前美国医疗实践的国际多中心临床试验。此外，与疫情相关的现场视察和日程安排，亦是 FDA 此次行动的原因之一。FDA 的此项举动与索凡替尼的任何安全问题无关。和黄医药正在与 FDA 合作，以评估下一步行动。

和黄医药首席执行官兼首席科学官苏慰国博士表示："尽管此次 FDA 的决定令人感到失望，但我们依然对索凡替尼治疗神经内分泌瘤患者的临床价值充满信心，并致力于将索凡替尼带向全球患者。我们将积极与美国当局保持合作以评估其反馈意见。在整个美国上市申请的审评过程中，我们始终保持透明度并且与 FDA 合作。此类罕见疾病已获批及使用的疗法非常有限，患者和医生都可从更多选择中获益，以解决这一未满足的医疗需求。我们期待与 FDA 继续保持沟通，以制定计划将索凡替尼带向为美国的患者。"

和黄医药位于美国新泽西州 Florham Park 的国际总部，负责在推动美国、欧洲和日本的临床和注册开发。和黄医药(国际)执行副总裁、董事总经理兼首席医学官 Marek Kania 表示："我们的全球开发策略维持不变。至于索凡替尼在美国和中国以外的情况，我们持续与欧洲和日本的监管机构进行沟通，其中我们在欧洲提交的上市许可申请("MAA")正处于审查过程中，同时亦在日本进行一项持续性的日本桥接研究。此外，多中心注册研究一直是我们的恒常开发策略，例如我们就呋喹替尼(fruquintinib)治疗转移性结直肠癌患者在 14 个国家开展了涉及 691 名患者的 FRESCO-2 III 期研究，其数据预计将在今年下半年公布。"