百濟神州(6160.HK/BGNE.US)公佈最新研發管線,向“首創新藥”全面發力
8月25日晚,百濟神州在全球研發日投資者電話會上,公佈了其最新的早期研發管線佈局與開發進展,向外界展示了一個龐大的產品管線與研發版圖。
延續其一貫的國際化發展思路,百濟神州通過數年時間打造出了大規模、完整的內部研發引擎,正在加速發力“同類首創”,構建差異化的研發競爭壁壘。
百濟神州創始人、董事長兼CEO歐雷強在電話會中提及,當前在全球,可能僅有3/8患者能夠接觸到創新療法,這同時也意味着大部分的研發成本只能由少數患者來承擔。而百濟神州的目標就是通過卓越的科學、創新的研發與運營模式,讓團隊的科研效率更高、更現代化,在全球建立起可持續的競爭優勢,從而大幅降低新藥研發過程中的時間與成本,使得創新藥物能夠以更高的可及性、可負擔性,惠及全世界儘可能多的患者。
公司在投資者電話會中透露了幾方面關鍵要點。
新靶點、新藥物形式、新技術平台的廣泛覆蓋:
● 當前,百濟的臨牀前項目超過50項,其中約有一半具備Fist-in-class潛力。10多個項目將在未來24個月中進入臨牀階段
● 近50項臨牀階段候選物與商業化產品梯隊,除了BTK、PD-1、PARP等已經成功商業化的產品,多款具備差異化的在研管線已經或將陸續進入關鍵性臨牀,包括TIGIT,Bcl-2,PI3Kδ,OX40,HPK-1,TIM3等
● 通過在科研上的持續投入,百濟已經建設了多元化的前沿新藥技術平台,包括高通量篩選,虛擬篩選、化學激活的降解技術CDAC、功能基因組技術、免疫激活ADC和殺傷型ADC等,打造了豐富的研發“工具箱”
● 2021年起,百濟的研發將邁入一個全新階段,推出更多大/小分子藥物以及新的藥物形式,包括雙抗/多抗、CDAC(PROTAC)、CAR-NK、mRNA等,將不斷有更多產品推進到臨牀階段


百濟神州創始人兼科學顧問委員會主席王曉東院士表示,儘管在過去十年間全球腫瘤領域的科學研究已處在變革中,但無論是免疫治療還是靶向療法,仍有很大的空間繼續提升患者的生存率,抗腫瘤藥物研發對於整個行業來説仍然困難重重。要開發更好的腫瘤治療方案,就像開發一個工作箱一樣,需要非常深入地瞭解疾病的本質、瞭解技術的難題,需要創新、大規模開發以及高效的運營,這對百濟神州來説,無論過去或現在,都是團隊始終致力於達成的目標。
大規模、高效率的全球研發團隊能力:
● 當前,百濟的臨牀前團隊規模已超過650人,預計在今年底將達到800人之多,已經具備充分的內部能力,在多個領域自主開展廣泛的新藥研究與技術開發
● 百濟的全球臨牀開發團隊規模已達到1700人,是全球腫瘤領域最大的臨牀開發團隊之一。百濟的臨牀試驗已基本不再依託第三方(CRO),而能夠通過內部團隊的能力,保障大規模、穩定的臨牀開發,更好地控制臨牀試驗的質量、效率並降低開發成本
● 百濟的團隊正在全球40個國家或地區執行近100項臨牀試驗,其中包括多項大規模、多中心的全球臨牀3期研究

縱深、多元的疾病領域佈局:
目前,百濟的管線已經覆蓋了世界上超過80%的癌症類型。百濟神州高級副總裁、全球研發負責人汪來博士介紹,除了在血液腫瘤、免疫腫瘤等領域中的系統性佈局,百濟還將進一步向非腫瘤領域拓展,包括免疫學/炎症領域。首個自身免疫疾病/炎症相關的藥物分子有望在今年晚些時候進入臨牀階段。

血液腫瘤的重點產品包括:已在多個國家上市的BTK抑制劑澤布替尼,全球化步伐已覆蓋超過70個國家,預計近一段時間將繼續獲得多項批准;Bcl-2抑制劑BGB-11417,相比Venetoclax更強效、選擇性更高,具備best-in-class潛力,其有望在2022年進入關鍵性臨牀階段;後續管線包括BTK-CDAC、CAR-NK、雙抗、ADC等,其中BTK-CDAC預計在今年下半年將完成首例患者給藥。

實體腫瘤領域中,已上市的PD-1替雷利珠單抗除了目前在中國取得的5項批准外,還在多個領域開展臨牀試驗,包括11項註冊性臨牀研究,持續拓展在更多適應症中的潛力;TIGIT抗體Ociperlimab當前在全球TIGIT賽道的競爭中正處於領先地位,當前已開展兩項聯合PD-1的全球臨牀3期試驗,以及多個2期臨牀研究;此外還有BGB-A445(OX40)、HPK-1、Sitravatinib、Sotorasib(KRAS G12C)等多款具備差異化的產品,構建起了一支全面、系統性的腫瘤免疫管線。

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