2023年1月30日，和譽醫藥(港交所代碼：02256)今日宣佈，其創新CSF-1R抑制劑Pimicotinib(ABSK021)被美國食品藥品監督管理局(以下簡稱"FDA")授予突破性療法認定(Breakthrough Therapy Designation)用於治療不可手術的腱鞘鉅細胞瘤。此次突破性治療藥物認定是基於Pimicotinib臨牀Ib期試驗腱鞘鉅細胞瘤患者的優異研究結果。

Pimicotinib是全球第一個獲得美國FDA突破性療法認定的新一代CSF-1R候選藥物。這是和譽醫藥繼2022年7月Pimicotinib獲得中國國家藥品監督管理局藥品審評中心“突破性治療藥物”認定後又一重要里程碑。中美兩國突破性療法雙重認定彰顯了和譽醫藥的創新研發實力。

“我們很高興得知FDA授予Pimicotinib突破性療法認定，這項認定的授予，也標誌着和譽的研發與創新在走向全球的進程中邁出重要一步。”和譽醫藥董事長兼CEO徐耀昌博士表示，“Pimicotinib獲美國突破性療法認定表明了FDA對Pimicotinib前期數據的認可及對公司研發實力的肯定。這將會使我們的臨牀開發過程和成藥進展更加高效，有利於縮短產品上市時間，儘早造福全球患者。"

"突破性療法認定"(Breakthrough Therapy Designation，以下簡稱“BTD”)源於《美國食品和藥物管理局安全及創新法案》(FDASIA)的規定，旨在加速新藥開發，適用於治療嚴重或危及生命的疾病且初步臨牀試驗表明其療效顯著優於現有治療手段的藥物。根據規定，研發中的新藥一旦被授予BTD，便能享受一系列加速藥物開發的政策，包括FDA專家介入指導臨牀開發整個過程，有效提升與FDA的溝通效率；在提交藥品上市申請時，可以進行滾動提交，特別是在符合相關標準時可獲得優先審評。

Pimicotinib是和譽醫藥獨立自主研發的一款全新的口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑。研究表明，阻斷CSF1/CSF-1R信號通路可調節和改變巨噬細胞功能，在多種巨噬細胞相關疾病中發揮作用。Pimicotinib在治療晚期腱鞘鉅細胞瘤(TGCT)臨牀Ib期試驗中，以68.0%的初步ORR展現出顯著的抗腫瘤療效，並具有良好的安全性和PK/PD特性。基於此結果，Pimicotinib已於2022年7月被國家藥品監督管理局藥品審評中心認定為突破性治療藥物，用於治療不可手術的腱鞘鉅細胞瘤，並於同年10月獲國家藥品監督管理局藥品審評中心批准進入關鍵臨牀III期試驗。

Pimicotinib此前在美國完成臨牀Ia期劑量爬坡試驗，並正在中國與美國同步開展Ib期多隊列擴展階段研究。除TGCT和cGVHD適應症已經獲得NMPA獲批臨牀研究外，和譽醫藥也在積極探索Pimicotinib在其他多種實體瘤中的臨牀潛力，並與曙方醫藥一起探索其在肌萎縮性脊髓側索硬化症(“漸凍症”)等神經系統疾病中的應用。截至本文刊發日期，中國尚未有高選擇性CSF-1R抑制劑獲批上市。

關於腱鞘鉅細胞瘤

腱鞘鉅細胞瘤(TGCT)是一種罕見的局部浸潤性軟組織腫瘤，最常見於關節滑膜、滑囊或腱鞘，臨牀表現為受累關節疼痛和僵硬、腫脹、出血性關節積液、關節周圍糜爛、軟骨退化和繼發性骨關節炎，嚴重影響患者生活質量。依據2013年世界衞生組織的分類標準，該疾病可分為瀰漫性TGCT和侷限型TGCT。侷限型TGCT佔所有病例的80-90%，瀰漫性TGCT佔所有比例的10%-20%。TGCT的發生主要因過表達CSF1引起。手術切除是長期以來的經典治療手段，然而部分TGCT患者手術切除難度大，可能涉及全滑膜切除、關節置換甚至截肢，且手術併發症風險較高。此外，有文獻報道超過50%的瀰漫性TGCT患者手術切除後仍出現復發。對於無法手術的患者，在中國目前尚無針對該疾病的治療藥物。

關於cGVHD

慢性移植物抗宿主病(cGVHD)指異基因造血幹細胞移植後，受者在重建免疫的過程中，來源於供者的淋巴細胞攻擊受者臟器產生的臨牀病理綜合徵(包括經典型cGVHD和重疊綜合徵)，是移植後主要併發症之一，發生率為30%-70%。cGVHD臨牀表現多樣，個體差異大，病程遷延持久，多個重要器官均可受累，嚴重影響患者生活質量，甚至影響患者遠期生存。目前cGVHD的一線標準治療仍是糖皮質激素，但是超過一半的患者會出現糖皮質激素耐藥，需要進行二線治療。針對激素治療失敗的cGVHD患者，在中國目前尚無獲批得治療藥物。cGVHD主要病理生理過程為免疫炎症反應，常見的特徵性病理改變是慢性組織修復和纖維化。在此過程中，依賴集落刺激因子(CSF-1)活化的巨噬細胞促進炎症反應和組織損傷，加速異常組織修復和纖維化，導致cGVHD的表現。

關於和譽

和譽醫藥(香港聯交所代碼：02256)是一家立足中國，着眼全球的創新藥研發公司。公司的創始人和管理團隊擁有多年頂尖跨國藥企的研發和管理經驗，並參與了多個臨牀及上市新藥的研發。和譽醫藥專注於腫瘤新藥研發，以小分子腫瘤精準治療和小分子腫瘤免疫治療藥物為核心，着眼病患及醫藥市場的需求，秉承國際新藥開發的理念和標準，致力於開發新穎及高潛力藥物靶點的潛在first-in-class或best-in-class創新藥物，用於改善中國及全球病人的生活質量。

自2016年成立以來，和譽醫藥已擁有由15種候選藥物組成的產品管線，全面涵蓋腫瘤精準治療領域以及腫瘤免疫治療領域，並已於全球四個國家及地區取得16項IND或臨牀試驗批准。

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