格隆匯2月9日丨基石藥業-B(02616.HK)宣佈，中國國家藥品監督管理局(“NMPA”)已批准同類首創藥物拓舒沃®(艾伏尼布片)的新藥上市申請(“新藥上市申請”)，用於治療攜帶異檸檬酸脱氫酶-1(“IDH1”)易感突變的成人復發或難治性急性髓系白血病(“R/R AML”)，為該患者人羣提供了新的精準治療選擇。

關鍵亮點

● 同類首創藥物拓舒沃®獲批用於治療攜帶IDH1易感突變的成人R/R AML患者。

● 臨牀研究顯示拓舒沃®在治療攜帶IDH1易感突變的成人R/R AML中國患者中表現出優異的臨牀療效，耐受性良好，安全可控。

● 繼兩款同類首創精準治療藥物普吉華®和泰吉華®和腫瘤免疫治療藥物擇捷美®獲批上市後，拓舒沃®成為基石藥業在12個月內成功獲批上市的第四款創新藥。

急性髓系白血病(“AML”)是成人白血病中最常見的類型，疾病進展迅速，絕大多數為老年患者。在美國，每年約有2萬新發病例，患者五年生存率約29%。伴隨着人口老齡化，中國AML發病率呈逐年上升趨勢，其中尤以老年和復發或難治性患者預後較差。在中國，每年約有7.53萬白血病新發病例，其中AML患者的佔比約為59%，而在這些患者中約6-10%攜帶IDH1突變。

基石藥業董事長兼首席執行官江寧軍博士表示：“這是基石藥業發展進程中又一重要里程碑。拓舒沃®是基石藥業第四款成功獲批上市的創新藥物，從新藥上市申請獲得受理到成功獲批僅用了6個月的時間，這再一次體現了'基石速度'。此前，基石藥業已成功實現兩款同類首創精準治療藥物和一款潛在同類最優腫瘤免疫治療藥物獲批上市。我們將繼續推進豐富多元的創新產品管線，為全球患者提供更多的高品質創新藥。”

基石藥業首席醫學官楊建新博士表示：“我們高興地看到拓舒沃®在中國大陸獲批用於治療R/RAML患者。作為國內首個以及唯一獲批的IDH1抑制劑，拓舒沃®在攜帶易感IDH1突變的中國R/R AML患者中顯示了明確的療效和可控的安全性。另外在2021年第63屆美國血液學會年會上，我們看到拓舒沃®聯合阿扎胞苷顯著改善了先前未經治療的IDH1突變AML患者的無事件生存期和總生存期。我們計畫與NMPA展開溝通，儘早將這一創新療法帶給更多中國患者。”

拓舒沃®中國註冊橋接研究CS3010-101主要研究者、中國醫學科學院血液病醫院王建祥教授表示：“一直以來，現有的針對IDH1突變的AML患者的治療手段有限，5年生存率較低，患者生活品質較差。作為國內首個獲批的IDH1抑制劑，我們欣喜地看到拓舒沃®在針對IDH1突變的AML患者中展現了良好的療效與安全性。相信拓舒沃®的獲批將會為更多的AML患者帶來創新的精準治療方案，幫助他們提高生活品質並延長生命。”

2020年，拓舒沃®被NMPA藥品審評中心納入“臨牀急需境外新藥名單(第三批)”，獲得快速通道審評審批資格。同時，作為全球同類首創的強效、高選擇性口服IDH1抑制劑，拓舒沃®以其明確的臨牀優勢，入選了2020版《CSCO惡性血液病診療指南》。

拓舒沃®的獲批是基於一項中國註冊橋接研究CS3010-101，該研究旨在評估拓舒沃®口服治療攜帶IDH1易感突變的成人R/R AML中國患者的藥代動力學特徵(PK)、藥效動力學特徵(PD)、安全性和臨牀療效。拓舒沃®在治療攜帶IDH1易感突變的成人R/R AML中國患者的研究中表現出優異的臨牀療效，及良好的耐受性。在30例可評估患者中，主要療效終點完全緩解和伴部分血液學恢復的完全緩解率(“CR+CRh”)為36.7% (11/30)，其中11例患者均達到了CR。CR+CRh的中位緩解持續時間尚未達到，估計的12個月的CR+CRh的持續緩解率為90.9%。該研究成果於2021年歐洲腫瘤內科學會(ESMO)年會以優選口頭報吿形式公佈。