近年來肺癌發病率在中國持續增長。根據世界衞生組織國際癌症研究機構(IARC)發佈的2020年全球最新癌症負擔數據，中國在2020年約有82萬新發肺癌病例數，約有71萬肺癌導致的死亡人數。其中，非小細胞肺癌佔肺癌的大多數，且存在大量未滿足的臨牀需求。因此，最新的治療方法也備受行業關注。

9月9日，在由國際肺癌研究協會舉辦的2021年世界肺癌大會(2021 IASLC WCLC)上，港股上市藥企基石藥業(2616.HK)以口頭報吿形式公佈了選擇性RET抑制劑普吉華®(普拉替尼膠囊)治療RET融合陽性晚期非小細胞肺癌(NSCLC)中國患者的療效和安全性數據。

數據表明，普吉華®在RET融合陽性晚期NSCLC中國患者中具有優越和持久的臨牀抗腫瘤活性，整體安全可控，且沒有發現新的安全信號。這也是基石藥業首次在國際學術會議上公佈普吉華®一線治療RET融合陽性NSCLC中國患者的數據，並計劃中國國家藥品監督管理局遞交此適應證的上市申請。

據瞭解，這些數據來自於ARROW研究(ClinicalTrials.gov identifier：NCT03037385)，它是一項全球性I/II期臨牀研究，旨在評估普吉華®在RET融合陽性NSCLC、RET突變型甲狀腺髓樣癌(MTC)和其他RET融合的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。截至數據截止日期(2021年4月12日)，共有來自10箇中國研究中心的68例晚期RET融合陽性NSCLC患者納入了全球ARROW研究，並接受普吉華®起始劑量為400mg(每日一次)的治療，包括37例既往接受過鉑類化療的和31例未接受過系統性治療的患者。腫瘤緩解通過盲態獨立中心評審(BICR)採用《實體腫瘤反應評估標準》(RECIST)1.1版進行評估。

根據此次公佈的研究數據，在一線治療RET融合陽性晚期NSCLC的30名患者中，有24例患者疾病獲得了緩解，其中2例獲得了完全緩解，客觀緩解率達到80%；在二線治療RET融合陽性晚期NSCLC的33名患者中，有22例患者疾病獲得了緩解，客觀緩解率達到66.7%。

對此，ARROW研究中國主要研究者、廣東省人民醫院吳一龍教授表示，普吉華®作為國內首個獲批的RET抑制劑，填補了RET融合陽性NSCLC患者的治療空白。“此次研究數據的公佈，不僅進一步驗證了普吉華®在二線治療的確切療效和良好安全性，更加令人驚喜的是在一線RET融合陽性晚期NSCLC中國患者中顯示了更好的抗腫瘤活性，並且沒有新的安全性信號，期待普吉華®惠及更多中國患者。”

實際上，在肺癌領域，EGFR、ALK、ROS1等驅動基因突變已廣泛普及，針對這些驅動基因的靶向藥物均已獲批上市。RET融合是新近發現的肺癌驅動基因，在非小細胞肺癌中RET融合患者約佔1-2%，常見於不吸煙的年輕人羣，目前存在大量未滿足的臨牀需求。

本次報吿的主講人、廣東省人民醫院周清教授表示：“相比於去年WCLC公佈的普吉華®二線治療RET融合陽性中國NSCLC患者數據，本次的更新數據顯示了普吉華®具有更加優異且持久的療效。這也是首次在學術會議上公佈普吉華®一線治療RET融合陽性中國NSCLC患者數據，該數據將使得普吉華®有望成為國內一線治療RET融合陽性NSCLC患者新的治療標準。“

“我們高興的看到普吉華®不管在一線還是二線RET融合陽性晚期NSCLC中國患者均取得了腫瘤緩解、快速的起效和持久的緩解時間，並且安全性可控。”基石藥業首席醫學官楊建新博士表示“我們計劃向中國國家藥品監督管理局遞交一線治療RET融合陽性的NSCLC的新適應證上市申請，同時我們會繼續開展普吉華®在更廣泛的RET融合實體瘤中的探索。”

普吉華®是一種強效、選擇性RET抑制劑，今年3月份，普吉華®成為中國首個獲批的選擇性RET抑制劑，此前，基石藥業擴大普吉華®在中國大陸醫藥及藥房的分銷範圍。目前，基石藥業精準治療藥物已覆蓋130多座城市的400多家醫院，覆蓋範圍內的醫院佔精準治療藥物的處方銷售金額佔比約70~80%，基石藥業的精準治療藥物被納入20項商業及政府保險計劃。公司半年報數據顯示，今年上半年普吉華®銷售業績達4580萬元。