中國上海，2021年8月27日 – 藥明巨諾(港交所代碼：2126)，一家專注於開發、生產及商業化細胞免疫治療產品的創新型生物科技公司，於今天公佈了公司2021年中期業績。

研發進展

我們的核心候選產品 –瑞基奧侖賽(relma-cel)

三線大B細胞淋巴瘤(3L LBCL)

國家藥品監督管理局(NMPA)正在評估relma-cel用於治療經過二線或以上系統性治療後成人患者的復發或難治性大B細胞淋巴瘤(r/r LBCL)的新藥上市申請，我們目前預計將於2021年下半年獲得NMPA的新藥申請批文。若按我們目前預計的時間獲得批文，relma-cel將成為中國首個獲批為1類生物製品的CAR-T產品。

由於具備潛在同類最佳安全性及有競爭力的療效，relma-cel有望成為卓越的CAR-T細胞療法。Relma-cel在作為LBCL三線治療的II期註冊臨牀試驗中已證實其療效，在2020年6月17日數據截止之時，其中最佳客觀緩解率為75.9%，最佳完全緩解率為51.7%。在59例接受治療的患者中，≥3級細胞因子釋放綜合徵(CRS)及神經毒性(NT)的發生率分別為5.1%及3.4%。我們相信該等數據能夠説明relma-cel具備潛在同類最佳潛力的安全性及有競爭力的療效。

此外，我們正在推進relma-cel作為LBCL的二線治療，已經開始在中國進行單臂I期試驗，以探索relma-cel的更多臨牀潛力。

三線濾泡性淋巴瘤(3L FL)

於2020年9月，NMPA向我們授予relma-cel治療濾泡性淋巴瘤(FL)的突破性治療藥物認定。我們已於2021年上半年完成患者入組，我們預計於明年提交補充新藥上市申請。若我們於目前預期的時間內獲批，relma-cel將成為中國首個治療FL的CAR-T產品。

三線套細胞淋巴瘤(3L MCL)

我們已於中國開展單臂II期註冊試驗，患者入組於2021年1月開始，目前正按計劃進行。

三線慢性淋巴細胞白血病(3L CLL)

我們計劃在中國開展單臂初期試驗，評估relma-cel對高危復發或難治性(r/r)慢性淋巴細胞白血病(CLL)患者的療效。我們預計於2021年下半年及2022年進行該研究。

三線急性淋巴細胞白血病(3L ALL)

我們計劃在中國進行單臂I/II期註冊試驗，評估relma-cel對於至少兩線治療後患有復發或難治性(r/r)急性淋巴細胞白血病(ALL)的兒童及青少年患者的療效。我們目前預期於2022年就該試驗向NMPA提交臨牀研究用新藥(IND)申請。

其他管線產品

JWCAR129

NMPA已受理JWCAR129治療多發性骨髓瘤(MM)的IND申請，同時我們已就該適應症展開JWCAR129研究者發起的試驗。

JWATM204/214

我們已完成JWATM204項目的產品生產及放行檢測的技術轉讓，並預期於2021年年末前進行該項目的IND啟用研究。通過我們與優瑞科及Lyell的合作，我們亦計劃將Lyell在T細胞抗衰竭功能方面的技術與JWATM204相結合，以開發JWATM214作為治療肝細胞癌(HCC)的下一代創新自體細胞療法。

JWATM203/213

與JWATM204一樣，我們亦計劃將Lyell在T細胞抗衰竭功能方面的技術與JWATM203及優瑞科ARTEMIS?技術平台相結合，以開發JWATM213作為治療HCC的另一款自體細胞療法。

生產及製造

●  我們位於蘇州的商業化生產基地已獲得江蘇省藥品監督管理局頒發的藥品生產許可證。該基地佔地約10,000平方米，按cGMP及QMS標準進行商業及臨牀生產。目前，兩個模塊已建成投產，通過資質認定且全面按照GMP標準運營，可滿足每年最多2,500例自體CAR-T細胞治療的產能需求。

●  自開始進行LBCL註冊臨牀試驗以來，我們生產relma-cel的成功率為99%，RELIANCE研究結果顯示，我們的產品展現了較高且持續的疾病緩解率、以及較低的CAR-T治療相關毒性。

●  我們正在開發一套新技術和平台，以更短的生產週期時間、更高的質量、更好的產品特性、更高的產品療效和安全性以及更低的成本支持下一代產品的生產工藝。

●  我們建立了一項包括從近期到長期的降低生產成本的發展戰略，通過提高原材料使用效率，國產替代以及實施新技術，簡化及╱或替代╱合併單元操作，以實現大規模降低成本；並儘可能縮短生產週期，改進產品特性及臨牀結果。

商業化準備

●   我們已建立一支90人的商業團隊，構建清晰的商業模式。為支持準備使用我們產品的醫院，我們進行了培訓及試運行，幫助醫生及護士瞭解更多關於relma-cel的使用方法、端到端的全流程管理等。同時，上藥康德樂已被選為我們的全國經銷商，將為每位患者提供專業配送服務。為減輕患者負擔，我們正在積極地與各類醫療保險機構開展合作。

2021年中期財務業績

研發開支

研發開支由截至2020年6月30日止六個月的人民幣8,230萬元增至截至2021年6月30日止六個月的人民幣1.86億元。研發開支增加主要是由於研發員工成本、研發用產品耗材、以及測試及臨牀開支增加所致。

期內虧損

期內虧損由截至2020年6月30日止六個月的人民幣6.5億元減少至截至2021年6月30日止六個月的人民幣2.81億元，此減少主要是由於所有優先股已於2020年11月3日(上市日期)轉換為普通股，因此截至2021年6月30日止六個月，我們不再確認任何優先股公允價值變動虧損或收益。

現金及現金等價物

截至2021年6月30日止，現金及現金等價物餘額為人民幣22.06億元。

未來展望

●  把握重要先機，驅動relma-cel的全面商業化；

●  通過將relma-cel作為更早線的治療方案和其他適應症的開發以及JWCAR129臨牀開發，鞏固我們在血液癌症的領導地位；

●  利用我們的綜合細胞治療平台開拓實體瘤市場；

● 通過創新及規模效益持續提升我們的生產及供應鏈水平；

● 通過授權許可機會、夥伴合作與選擇性收購以及自主研發來促進業務增長。