格隆匯 4 月 12日丨君實生物(688180.SH)公佈，近日，公司收到國家藥品監督管理局(“國家藥監局”)核准簽發的《藥品註冊證書》，特瑞普利單抗(商品名：拓益®，產品代號：JS001)用於含鉑化療失敗包括新輔助或輔助化療12個月內進展的局部晚期或轉移性尿路上皮癌的治療的新適應症上市申請獲得附條件批准。由於藥品的研發週期長、審批環節多，且藥品獲得上市批准後的商業化及後續獲得完全批准也容易受到一些不確定性因素的影響。敬請廣大投資者謹慎決策，注意防範投資風險。

審批結論：根據《中華人民共和國藥品管理法》及有關規定，經審查，本品符合藥品註冊的有關要求，附條件批准本品增加適應症，具體為：本品適用於含鉑化療失敗包括新輔助或輔助化療12個月內進展的局部晚期或轉移性尿路上皮癌的治療。

此次新適應症的獲批基於由北京大學腫瘤醫院郭軍教授和上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院黃翼然教授共同牽頭的POLARIS-03研究(NCT03113266)，結果顯示，在136例含鉑化療失敗包括新輔助或輔助化療12個月內進展的局部晚期或轉移性尿路上皮癌患者中，經獨立中心影像(IRC)評估，整體人羣的客觀緩解率(ORR)為27.2%，疾病控制率(DCR)為46.3%，中位總生存期(mOS) 達14.6個月。中位緩解持續時間(DOR)尚未成熟，達到客觀緩解的受試者中，12個月時仍持續緩解的比例為67.1%。POLARIS-03是首個針對中國一線標準治療失敗的晚期尿路上皮癌非選擇人羣開展的關鍵臨牀研究。數據顯示，特瑞普利單抗在總體人羣及各亞組中均顯示了明確的抗腫瘤活性及持續的有效性。整體人羣ORR為27.2%，其中PD-L1陽性人羣的ORR為42.2%，PD-L1陰性人羣的ORR為18.8%。因此，不論PD-L1表達狀況如何，晚期尿路上皮癌患者均可獲益。另外，特瑞普利單抗的安全性及耐受性與先前研究結果一致。

特瑞普利單抗是中國首個批准上市的以PD-1為靶點的國產單抗藥物，且至今已在中、美等多國開展了覆蓋超過15個適應症的30多項臨牀研究。2018年12月17日，特瑞普利單抗獲得國家藥監局有條件批准上市，用於既往接受全身系統治療失敗的不可切除或轉移性黑色素瘤的治療，並獲得2019年和2020年《中國臨牀腫瘤學會(CSCO)黑色素瘤診療指南》推薦。2020年12月，特瑞普利單抗注射液成功通過國家醫保談判，被納入新版國家醫保目錄。2021年2月，特瑞普利單抗用於既往接受過二線及以上系統治療失敗的復發/轉移性鼻咽癌患者的治療的新適應症上市申請獲得國家藥監局附條件批准。

2020年9月，特瑞普利單抗用於治療復發/轉移性鼻咽癌獲得美國食品藥品監督管理局(“FDA”)突破性療法認定。2021年2月，特瑞普利單抗聯合化療用於晚期一線未接受過系統性治療的復發轉移性鼻咽癌的新適應症上市申請獲得國家藥監局受理。截至公吿披露日，特瑞普利單抗已在黏膜黑色素瘤、鼻咽癌、軟組織肉瘤領域獲得FDA授予1項突破性療法認定、1項快速通道認定和3項孤兒藥資格認定。2021年3月，特瑞普利單抗用於晚期黏膜黑色素瘤的一線治療被國家藥監局納入突破性治療藥物程序。