本文來自格隆匯專欄：醫藥魔方
自2015年藥審改革啟動以來，優先審評審批、特別審批、臨牀急需用藥、附條件批准、突破性療法認定等一系列加速新藥上市的政策有序落地，顯著改善了國內的新藥供給現狀。2016年至今，我國批准上市的新藥數量多達250款，進口新藥在中國上市節奏也越來越快，由2016年之前的平均7~8年縮短至目前的2~3年，甚至還有少數新藥在中國實現了與全球同步上市。
如果對比五六年前國內患者需要通過“出國旅遊”、“微商代購”等方式獲取一些海外上市的新藥，當下的新藥加速上市已經能夠較好地滿足國內患者的臨牀需求，患者甚至還會面對同類藥物較多的選擇困擾。即便是一些尚未獲得國家藥監局正式批准上市的藥物，也有可能通過海南博鰲樂城醫療先行區得到使用。
可以説，國內的創新藥可及性從供給的角度上看已經有了較大改善。但是從消費的角度上看，我國現階段的創新藥最大買家仍是國家醫保，很難為蜂擁而上的所有創新藥全部買單。“如何通過創新支付改革來加速新藥可及”一直被行業廣泛探討。
支付困境
“國家醫保談判”無疑是現階段提升藥品可及性的最佳路徑，讓許多原本用不起新藥的患者也能用得起。2016年至今，我國每年都對符合條件的創新藥進行醫保目錄准入談判。醫保談判常態化讓更多新藥更快地被納入報銷體系，2020年的醫保談判品種中就有12款為當年獲批上市的新藥。第六輪談判也已經公佈了通過形式審查的品種清單，談判在即。
目前進入國家醫保目錄的創新藥品種雖然也有很多是針對尚未滿足的臨牀需求，但是同靶點或者同作用機制新藥醫保談判上顯然更為主動，製藥企業為了抓住市場機會，談判降價的意願也更強。
從行業發展來看，藥品監管改革激活創新體系，患者需求也將不僅是停留在“基本醫療保障”，需要更多高價值的新藥，這都是大勢所趨。可以預見的是，隨着供需兩側的新藥需求持續增加和釋放，也將為國家醫保局和藥企之間的未來談判帶來雙重壓力。
如何既能夠滿足患者對高端新藥不斷上漲的“消費升級”需求，又能夠兼顧醫保基金支付壓力的考量，打破傳統的“醫療不可能三角”理論？這是近年來被整個社會廣泛討論和關注的話題。
破局之道
除了醫藥行業，全社會都在關注創新支付方式。各地政府、製藥企業以及保險公司開始跨界探索。更多藥企在試水“樂城醫療先行區准入”、“城市普惠保險”等多種商業化路徑。
以城市普惠保險為例，深圳從2015年就開始試水城市普惠型補充醫療保險，並推出重特大疾病補充醫療保險，被視為如今各地紛紛落地的“惠民保”的鼻祖。截止目前，我國已經有140多個城市推出了“惠民保”。
重點城市惠民保產品概況
通過梳理重點城市的“惠民保”不難發現，早期的保險納入的特藥種類相對較少，一般不超過20種，並且被納入的產品也多為腫瘤相關藥物或治療手段。而隨着大眾對慢性病的認知加深，保險公司也開始將困擾大眾的慢性疾病納入報銷範疇。
比如，今年7月底推出的“北京普惠健康保”就做了這樣的嘗試，納入了小干擾核酸（siRNA）降脂藥Inclisiran（Leqvio®）。該藥物已於2021年7月1日登陸海南博鰲，在2020年12月獲得歐盟批准用於高膽固醇血癥。與醫保談判過程類似，進入“惠民保目錄”也需要談判角逐，藥物經濟學在其中發揮重要作用。
考量因素
醫藥魔方關注到，Inclisiran在我國還處於臨牀試驗階段，尚未獲得我國監管機構的正式批准，也是在北京惠民保險中唯一被納入報銷目錄的非腫瘤及罕見病藥物，同時也是我國首個進入報銷體系的核酸藥物。
據《中國心血管健康與疾病報吿2019》，我國心血管疾病患者已高達3.3億，平均每年約350 萬人死於心血管疾病，且患病率持續上升並呈現出年輕化趨勢。高血脂是導致動脈粥樣硬化性心血管疾病（ASCVD）的主要危險因素之一。低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）的水平與動脈粥樣硬化性的形成和發展直接相關。
雖然他汀在降低LDL-C方面效果顯著，也因此誕生了累計為輝瑞貢獻超過1600億美元銷量的立普妥。並且除立普妥之外，他汀類藥物及複方製劑層出不窮。在羣狼環伺的降脂市場格局下，核酸藥物Inclisiran是如何突圍的呢？據瞭解， Inclisiran被納入北京惠民保險範疇，除了疾病流行病學和患者臨牀獲益兩方面，還受益於海南博鰲樂城醫療先行區的相關政策。
北京大學第一醫院霍勇教授曾表示，該藥物作用持續時間可達半年之久，從諾華完成的關鍵研究看來，該藥物只需要1年2針就能強效降脂。對於使用最大耐受劑量的他汀治療後仍無法達標的患者，Inclisiran可達到52%的LDL-C下降。這或是吸引北京惠民保納入Inclisiran的重要原因。
Inclisiran關鍵試驗ORION9/10/11中的LDL-C降幅
博鰲已成為未上市新藥“先行先試”的窗口，經患者申請及臨牀醫生診斷後，在樂城從申請到用上最快僅需1天。憑藉“一年僅需打兩針、可持續抑制肝臟PCSK9的合成、降低LDL-C水平”的特點，專家將Inclisiran稱為心血管領域的“疫苗”。購買相應保險的患者，僅需更低費用便可在樂城優先使用，提前享受國家和當地的惠民政策。
結語
作為一種創新支付的補充手段，各地惠民保險在一定程度上提高了藥品支付可及性。到2030年，我國將全面建成以基本醫療保險為主體，醫療救助為託底，補充醫療保險、商業健康保險、慈善捐贈、醫療互助共同發展的醫療保障制度體系。
無論是延展已上市藥物的可及性，還是讓更多人提前用上未上市的新藥；無論是腫瘤、罕見性疾病的治療手段，還是像心血管、高血壓等慢病領域的革新治療；在多元化支付體系全面建成之前的“先行先試”，離不開製藥企業與各方的跨界合作與創新探索，也將逐步成為我國新藥加速可及的破局之道。
