格隆汇11月15日丨歌礼制药-B(01672.HK)发布公吿，公司全资附属公司甘莱的ASC42治疗原发性胆汁性胆管炎(PBC)的II、III期临床试验方案已获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准。PBC是ASC42 治疗慢性肝胆疾病的又一个新适应症。另外两个已被中国NMPA和美国食品药品监督管理局(FDA)批准的慢性肝胆疾病适应症为慢性乙型肝炎(CHB)和非酒精性脂肪性肝炎(NASH)。

基于被中国NMPA批准的ASC42治疗PBC的II、III期临床试验方案，甘莱将在100名对熊去氧胆酸(UDCA)应答不足或不耐受的患者中开展II期临床试验。该项II期临床试验由三个活性药物组和一个安慰剂对照组组成，入组比例为1:1:1:1，试验预计将于2022年下半年完成。随后甘莱将就相关的药品注册事宜(如药学和毒理学研究)与中国NMPA进行沟通后，随即启动III期试验。

ASC42是一款由公司完全自主研发、拥有全球知识产权、有望成为同类最佳的新型高效选择性非甾类法尼醇X受体激动剂。ASC42美国I期临床试验数据显示，在人体有效剂量15mg、每日一次、为期14天的治疗过程中，未观察到瘙痒症状且 FXR靶向激活的生物标志物成纤维细胞生长因子19 (FGF19)在给药第14天时的增幅高达1,780%。同时，低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)在15mg每日一次为期14天的治疗期间维持正常水平。

熊去氧胆酸(UDCA)是目前中国唯一获批的治疗PBC的药物。然而，约40%的 PBC患者对UDCA应答不足或不耐受。奥贝胆酸(OCA)是美国唯一获批用于治疗对UDCA不耐受或应答不足的PBC患者的药物，但并未在中国获得批准。并且，OCA治疗会使患者的瘙痒症发生率增加，并引起LDL-C升高。有效剂量下未出现瘙痒症状且不引起LDL-C升高使ASC42有望成为同类最佳的PBC药物。甘莱计划在完成中国II期临床试验后，在美国和欧盟启动III期临床试验。