格隆汇10月8日丨基石药业-B(02616.HK)宣布潜在全球同类最佳药物CS5001(靶向受体酪氨酸激酶样孤儿受体1(receptor tyrosine kinase-like orphan receptor 1, “ROR1”抗体偶联药物(“ADC”))的临床前研究数据入选2021年第33届国际分子靶标与癌症治疗大会(AACR-NCIEORTC International Conference on Molecular Targets and Cancer Therapeutics)重磅研究摘要(late-breaking abstract, “LBA”)并通过海报形式展示研究结果(Poster ID: LBA008)。结果表明：CS5001在多种表达ROR1的细胞系展现出了较强的选择性细胞毒性，并在异种移植小鼠模型中显示出显著的体内抗肿瘤活性。在一组癌症细胞系中，ROR1的表达似乎可以预测对CS5001的敏感性。数据显示，CS5001是一款有望在ROR1高表达的血液肿瘤和恶性实体瘤中都具有精准治疗潜力的候选药物。

基石药业首席科学官谢毅钊博士表示：“ROR1是一个非常有潜力的药物靶点，在多种实体瘤和血液恶性肿瘤中都具有差异化的高度表达，而在成人健康组织中并不表达。这意味着ROR1有望成为像PD-1/L1一样具有广谱抗癌潜力的新药靶点。此次公布的CS5001在临床前药理学和药效学方面的数据令人鼓舞，表明了CS5001在治疗多种血液疾病和恶性实体肿瘤领域的精准医学的潜力。我们预计将在今年年底前提交临床试验申请(“IND”)，随后启动临床试验。”

目前，CS5001已完成IND申报所需的临床前研究，其具有独特的设计，该连接子(linker)与使用肿瘤特异激活的PBD前毒素载荷(payload)相结合。CS5001只有在到达肿瘤后，其连接子被切割释放PBD前毒素，继而PBD前毒素在肿瘤细胞内被激活，从而杀死肿瘤细胞。这种连接子加PBD前毒素的“双控”机制有效地解决了与传统PBD载荷有关的典型毒性问题，拥有更好的安全性。此外，CS5001利用定向偶联技术获得精准的药物抗体比率(“DAR”)，便于实现均质生产及大规模生产。

2020年10月，基石药业与LegoChem Biosciences, Inc.(“LCB”)就CS5001的开发和商业化达成授权协议。根据协议条款，基石药业获得独家授权，主导CS5001在韩国以外的全球其他地区的开发和商业化。该研究由基石药业、LCB公司以及韩国ABL Bio公司共同完成。