格隆匯3月27日丨基石藥業(02616.HK)於今日宣佈，公司已向台灣衞生福利部食品藥物管理署("TFDA")提交胃腸道間質瘤("GIST")精準靶向藥物avapritinib的上市申請，且該藥物已於2020年3月9日獲TFDA新藥優先審查資格認定。該藥物將用於治療攜帶血小板衍生生長因數受體α("PDGFRA")外顯子18突變(包括PDGFRAD842V突變)的、不可手術切除或轉移性GIST成人患者。avapritinib由公司合作伙伴BlueprintMedicinesCorporation(納斯達克股票代碼：BPMC)("Blueprint Medicines")開發，也是基石藥業第二款遞交上市申請的藥物。
有關重點消息包括：
● 已遞交TFDA的臨牀資料顯示，avapritinib在PDGFRA外顯子18突變(包括PDGFRAD842V突變)的晚期GIST患者中客觀緩解率("ORR")達84%，且不良反應大多為一級或二級；
● avapritinib已於2020年1月獲美國食品藥品監督管理局("美國FDA")批准，是目前首個且唯一上市的GIST精準靶向藥物，用於治療PDGFRA外顯子18突變的、不可手術切除或轉移性GIST患者。
基石藥業董事長、執行董事兼首席執行官江寧軍博士表示："一年內，基石藥業已先後遞交了兩個同類首創精準靶向藥物的上市申請，這不僅體現公司對於臨牀迫切需求的關注和迴應，也顯示了公司正順利向商業化轉型。GIST是一種罕見的腫瘤，且目前大中華區已獲批的療法針對PDGFRA D842V突變均無療效。除台灣地區外，今年上半年我們計劃針對同一適應症在中國大陸遞交avapritinib的上市申請，以滿足更多患者之需。"
基石藥業首席醫學官楊建新博士表示："avapritinib是一種強效、高選擇性的在研口服KIT和PDGFRA抑制劑。今年一月，美國FDA已批准其用於治療攜帶PDGFRA外顯子18突變的不可手術切除或轉移性GIST成人患者，成為目前首個且唯一在美國上市的GIST精準靶向藥物。目前向TFDA遞交的臨牀資料顯示，avapritinib在PDGFRA外顯子18突變(包括D842V突變)的晚期GIST患者中顯示出前所未有的顯着抗腫瘤活性，客觀緩解率達84%，且大多數不良反應均為一級或二級，中位緩解持續時間("DOR")尚未達到，61%的患者DOR超過六個月。"
GIST為發生於胃壁或小腸中的肉瘤，高發年齡為50至80歲。大約90％的GIST的發生與KIT或PDGFRA基因的突變導致的細胞生長失調有關。由於GIST患者對化療和放療不敏感，目前晚期GIST的治療方案主要為依次使用酪氨酸激酶抑制劑("TKI")。然而，攜帶PDGFRA外顯子18 D842V突變的患者對現有大中華區已批准的TKI藥物均不敏感，研究顯示ORR為0%，中位無進展生存期僅三至五個月，總生存期約15個月。除了D842V之外，既往已批准的GIST治療藥物對於其它罕見的PDGFRA外顯子18突變療效也並不理想。
基石藥業已與BlueprintMedicines達成獨家合作和授權協議，獲得了包括avapritinib在內的多款藥物在中國大陸、香港、澳門和台灣地區的獨家開發和商業化授權。Blueprint Medicines保留在世界其他地區開發及商業化相關藥物的權利。
關於avapritinib
avapritinib是一款在研、強效、選擇性的KIT和PDGFRA突變激酶抑制劑。它是用於治療GIST的1型抑制劑，可直接與導致突變KIT和PDGFRA信號傳導的活性激酶構象結合。avapritinib在KIT和PDGFRA突變的GIST中顯示了廣泛的抑制作用，強效抑制包括針對目前大中華區獲批療法耐藥的啟動環突變。
Blueprint Medicines正在推進avapritinib更廣泛的臨牀開發，用於治療多線GIST、晚期、惰性和冒煙型系統性肥大細胞增多症。
avapritinib是一款以AYVAKITTM為產品名獲美國FDA批准的激酶抑制劑，用於治療攜帶PDGFRA外顯子18突變(包括PDGFRAD842V突變)的不可手術切除或轉移性胃腸道間質瘤成人患者。
avapritinib尚未被美國FDA批准用於治療任何其他適應症，且尚未被TFDA、國家藥品監督管理局或其它地區健康監管部門批准用於任何適應症。
