格隆匯3月19日丨基石藥業-Ｂ(02616.HK)發佈公告，基石藥業的合作伙伴Blueprint Medicines Corporation(納斯達克股票代碼：BPMC))於2020年3月16日公佈了關於avapritinib用於治療惰性系統性肥大細胞增多症的II期臨牀研究PIONEER的最新研究結果。該結果顯示avapritinib較安慰劑對主要臨牀指標帶來了顯着的改善。在PIONEER研究的第一階段，接受avapritinib治療的患者在第16周症狀總分(TSS)平均降低了30%，且這一根據《惰性SM症狀評估表》得到的評分在後續治療中得到了進一步降低。
同時，接受avapritinib治療的病人在肥大細胞負荷和病人自我報告的生存品質兩項客觀指標上均獲得了改善。研究結果顯示，avapritinib耐受性良好，沒有患者因不良事件終止治療。基於第一階段研究的結果，每日一次25毫克被選為第二階段研究的推薦使用劑量。這些研究結果將被髮佈於美國過敏、哮喘和免疫學會在取消2020年年會後設立的網絡論壇上。
avapritinib在PIONEER研究中顯示了對於患者自我報告結局這個主要療效評估指標具有統計學意義的改善；avapritinib在三個研究劑量中均顯示了良好的耐受性;沒有患者因不良事件終止治療；鑑於對多個療效指標全面且顯着的改善，及其良好的安全性，每日一次25毫克被選定為第二階段研究的推薦使用劑量。
據悉，SM是一種由KITD816V突變基因驅動的罕見病，其主要臨牀表現為肥大細胞的異常增殖和活化。SM患者會出現衰弱的症狀和危及生命的併發症。avapritinib是一款強效、高選擇性的KITD816V抑制劑。Blueprint Medicines計劃在2020年6月份開始PIONEER研究第二階段的病人篩選，並預計在今年年底前完成第二階段研究的患者入組。第二階段研究旨在評估推薦劑量avapritinib較安慰劑組的療效。
此外，avapritinib是一款在研的口服精準療法，可選擇性地、有效抑制KIT和PDGFRA突變激酶。它是一種靶向於激酶活化構象的I型抑制劑。BlueprintMedicines正在針對avapritinib實施廣泛的臨牀開發計劃，以用於晚期，冒煙型和惰性SM，以及多線胃腸道間質瘤(GIST)的臨牀開發計劃。avapritinib是為了結合和抑制D816V突變的KIT而專門設計和研發的藥物。大約95%的SM患者都攜帶KITD816V突變基因驅動。臨牀前研究顯示，avapritinib可在亞納摩爾效價下以最小的脱靶活性強效地抑制KITD816V突變。研究還表明，對於GIST中常見的KIT和PDGFRA突變，以及導致對現有治療藥物耐藥的啟動環突變，avapritinib也具有廣泛的抑制效應。
公司稱，基石藥業與Blueprint Medicines達成獨家合作和授權，獲得了avapritinib、pralsetinib和fisogatinib三種藥物在中國大陸、香港、澳門和台灣地區的獨家開發和商業化授權。Blueprint Medicines保留在世界其他地區開發及商業化這三種藥物的權利。
