我國首次人體內探索基因編輯造血幹細胞移植取得重要進展
解放軍總醫院透露,第五醫學中心造血幹細胞移植科與北京大學、北京佑安醫院合作,在艾滋病合併白血病患者的基因編輯成體造血幹細胞移植研究上取得重要進展:建立了基於CRISPR在人成體造血幹細胞上進行CCR5基因編輯的技術體系,實現了經基因編輯後的成體造血幹細胞在人體內長期穩定的造血系統重建,為後續基因編輯治療的安全性和有效性研究奠定了基礎。該研究將會推動全球範圍內基於CRISPR基因編輯手段用於臨牀治療,相關研究成果發表在《新英格蘭醫學雜誌》。
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