• 一款新型、强效USP1变构抑制剂，LAE120在多种肿瘤模型中展现出良好的抗肿瘤活性

• 应用最新人工智能模型辅助工具，极大加速来凯研发进程

• 另一款抗肿瘤潜在药物LAE118(一种PI3Kα突变选择性抑制剂)亦进入IND-enabling阶段

2025年3月3日，中国上海 —— 来凯医药(2105.HK)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准其自主研发的LAE120，一种强效、高选择性USP1抑制剂的新药临床试验申请(IND)，用于治疗晚期实体瘤患者。

LAE120是一款新型、强效的USP1变构抑制剂，在同源重组缺陷肿瘤中显示出单药疗效以及与PARP抑制剂联用的抗肿瘤活性。其独特的化学结构与目前已公开的USP1抑制剂具有差异性，可诱导USP1蛋白发生构象变化。在临床前研究中，LAE120在MDA-MB-436和K562等多种肿瘤模型中展现出良好的抗肿瘤活性，并且在与PARP抑制剂联用的动物实验中显示出协同效应.。在GLP长毒实验中，LAE120体现出良好的安全窗口。来凯正在积极开展外部合作以加快LAE120临床开发进展。

来凯医药首席科学官顾祥巨博士表示，凭借雄厚的科研底蕴及开创性的方法，通过药化、生物和人工智能药物发现团队密切合作，公司已经形成了鲜明的自主创新特色，不断将实验室早研药品推向临床。值得一提的是，来凯科学家们充分利用了最新的AI人工智能模型辅助工具，极大地加速了项目的研发进程。"我们期望尽快将候选新药带给广大患者。"

早研管线齐头并进

目前来凯实验室中，目前有多个临床前项目正全力推进。除LAE120，来凯自主研发的另一款抗肿瘤潜在药物LAE118(PI3Kα突变选择性抑制剂)也进入了IND支持性研究(IND-enabling)阶段。PI3Kα突变在乳腺癌、结直肠癌、肺癌、子宫内膜癌和其它癌症患者中较为常见，目前已获批的PI3Kα 抑制剂可抑制野生型，对突变型没有选择性，因而耐受性较差，且易产生耐药性。

作为一种新型变构抑制剂，LAE118对各类PI3Kα突变型都有很好的活性及选择性，在动物实验中比同类药品疗效更强、安全性更高，具同类最佳(best in class)的潜力。来凯此前已在2024年12月的圣安东尼奥乳腺癌研讨会(San Antonio Breast Cancer Symposium, SABCS)上展示了LAE118的临床前研究数据，预计将在2025年第四季度提交IND申请。

战略合作加速全球化布局

"非常自豪来凯又一款早期研发项目获批IND，体现了来凯在新药研发领域的实力。我们将持续深耕肥胖、肿瘤、肝纤维化三大优势领域，推进并丰富产品管线。"来凯医药首席执行官吕向阳博士表示，"2024年11月，集团与礼来(NYSE:LLY)达成临床合作协议，共同加速LAE102治疗肥胖症的全球临床开发。未来，我们计划与全球领先的药企建立战略合作，加快候选药物的临床开发及商业化进程，为全球患者提供变革性疗法。"