格隆汇2月28日丨石药集团(01093.HK)公吿，集团开发的注射用西罗莫司(白蛋白结合型)("该产品")获中华人民共和国国家药品监督管理局授予突破性治疗认定，拟定适应症为单药用于恶性血管周围上皮样细胞瘤(PEComa)("该适应症")。

西罗莫司又称为雷帕霉素，是一种常用的特异性mTOR抑制剂。此前已有口服制剂的西罗莫司获批上市，主要适用于预防接受肾移植患者的器官排斥。该产品采用特殊技术将西罗莫司包裹于人血白蛋白中，克服口服制剂无法向靶部位递送足够浓度药量的缺点，实现了西罗莫司的注射给药，且无需激素预处理。同时，该产品拓展了西罗莫司的应用领域，有望实现治疗mTOR信号通路驱动的一系列疾病。

该产品目前正在中国开展用于治疗乳腺癌、软组织肉瘤、肺癌、肾癌等实体瘤及血液瘤的多项II期及III期临床研究。乳腺癌位居女性恶性肿瘤的首位，全球女性乳腺癌新发病例约230万例，经CDK4/6抑制剂治疗失败后的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者存在极大未满足的临床需求。该产品与内分泌治疗联合，是国内首款在CDK4/6抑制剂耐药的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者中开展临床试验的mTOR抑制剂，集团已向监管部门递交关键III期临床试验沟通交流申请。

恶性PEComa国内尚无标准治疗，存在未被满足的临床需求。该产品已有临床数据证实其单药疗效显著优于历史数据，目前已进入关键III期入组阶段。本次获授予的突破性治疗认定，将有助于进一步加快该产品的开发进度，使其有望成为国内首个针对该适应症的标准治疗。