格隆汇1月14日丨和黄医药(00013.HK)今日宣布沃瑞沙® (ORPATHYS®，赛沃替尼/ savolitinib)用于治疗具有间质-上皮转化因子("MET")外显子14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者的新适应症上市申请已取得中国国家药品监督管理局("国家药监局")批准。国家药监局亦将早前沃瑞沙®在经治患者中的附条件批准转为常规批准。 沃瑞沙®在中国的新适应症将扩展至同时涵盖初治和经治患者。

此次国家药监局批准是基于在MET外显子14跳变非小细胞肺癌患者中开展IIIb 期确证性研究 的数据(NCT04923945) 。该研究一线治疗队列的初步疗效和安全性数据已于 2023 年 9 月的世界肺癌大会(WCLC)上公布。研究的最终数据已于2024年3月在欧洲肺癌大会(ELCC)公布。

在初治患者中，独立审查委员会评估的客观缓解率("ORR")为62.1%、疾病控制率("DCR")为92.0%、中位缓解持续时间("DoR")为12.5个月 。至中位随访时间20.8个月的中位无进展生存期("PFS")为13.7个月及中位总生存期("OS")尚未达到。在经治患者中，独立审查委员会评估的ORR为39.2% 、DCR为92.4% 、中位DoR为11.1个月。至中位随访时间12.5个月的中位PFS为11.0个月及中位OS尚未成熟。初治和经治患者均较早出现缓解(到达疾病缓解的时间1.4-1.6个月)。安全性特征可耐受，亦没有观察到新的安全信号。最常见的3级或以上药物相关治疗不良事件(5%或以上的患者)为肝功能异常(16.9%)、谷丙转氨酶升高(14.5%)、谷草转氨酶升高(12.0% )、周边水肿(6.0%)及γ-谷氨酰转移酶升高(6.0%)。

上海交通大学医学院附属胸科医院上海肺癌中心主任、赛沃替尼Ⅲb期确证性研究的主要研究者陆舜教授表示：「沃瑞沙®的IIIb期确证性研究是此类患者群体中迄今为止国内样本量最大的III期研究之一。沃瑞沙®在一线和二线治疗中均显示出明确的疗效和耐受性，彰显了其成为MET外显子14跳变非小细胞肺癌标准疗法的潜力。随着沃瑞沙®获批用于一线治疗，我们能够在更早的治疗阶段为患者提供这种有效的疗法。我们期待将这种新疗法带给患者，并针对这种充满挑战的疾病，进一步优化其治疗策略以改善患者的治疗结果和生活品质。」

和黄医药研发负责人兼首席医学官石明博士表示：「该批准是我们在解决 MET 外显子 14 跳变非小细胞肺癌患者未被满足的医学需求的道路上迈出的重要一步。获批不仅是对我们研究的认可，也凸显了我们针对靶点开发药物来解决未被满足的医疗需求的决心。我们致力于进一步推动研究并扩展沃瑞沙®的可及性，希望最终能为这种充满挑战性的肺癌的治疗带来改善。与此同时，我们还将继续探索沃瑞沙®在其他MET驱动疾病中的应用，以帮助更多可能从这种靶向药物中获益的患者。」

阿斯利康中国肿瘤业务总经理关冬梅女士表示： 「这项批准进一步巩固了沃瑞沙®治疗该类生物标记驱动肺癌的变革性地位 。很高兴看到现在我们可以为中国伴有MET外显子14跳变的进展期非小细胞肺癌患者提供一线治疗和二线治疗选择 。通过与和黄医药的合作，我们正在推动沃瑞沙®用于解决对EGFR-TKI1的耐药性，为治疗MET突变和扩增癌症开启新的可能性，并将这种创新疗法的覆盖范围扩展到更多患有此类肺癌的患者。」

赛沃替尼是中国首个获批的选择性MET抑制剂，由我们的合作伙伴阿斯利康针对该患者群体以商品名沃瑞沙®将其推出市场及销售。