成都先导(688222.SH):目前成都先导肝内靶向的GalNAc在分子水平和细胞水平已经验证过
格隆汇11月2日丨成都先导(688222.SH)11月1日接受特定对象调研时表示,目前成都先导肝内靶向的GalNAc在分子水平和细胞水平已经验证过,目前正在进行体内验证;基于DEL筛选平台识别TfR1小分子配体介导的肝外递送系统以及潜在CNS系统递送的研发也在同步推进中。目前大部分小核酸药物的靶点都是在肝脏,不管是脂质体纳米颗粒递送,还是共轭偶联递送,肝细胞会高度表达ASGPR受体,共轭偶联后很容易富集核酸药到肝脏并且进入肝细胞内部,但是只能解决肝脏的问题,实际上在人体内还有很多其他的受体配体等,TfR1配体也许可以做到肝外递送。
成都先导在递送领域有独特的研发优势。过去的递送方式主要针对器官和组织,我们认为下一代的递送技术更针对特定细胞的选择性递送(类似GalNAc递送,加一个配体),全球来看,这种技术就是将核酸药物直接和细胞进行接触,不需要LNP仍然完成递送以达到治疗效果,我们的DEL技术在新型分子的发现上有明显的优势,有可能找到全新的递送分子。
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