格隆汇1月28日丨百济神州(688235.SH)公布，公司近日收到国家药品监督管理局签发的《受理通知书》，百悦泽®(泽布替尼胶囊)用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者的新适应症上市许可申请获得受理，并获得突破性治疗品种认定。

百悦泽®是一款由公司自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。由于新的BTK会在人体内不断合成，百悦泽®的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学，百悦泽®能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。

本次百悦泽®用于治疗成人慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者的新适应症上市许可申请是基于SEQUOIA试验结果。SEQUOIA是一项随机、多中心的全球3期临床试验(NCT03336333)，该试验在初治性CLL/SLL患者中对百悦泽®与苯达莫司汀联合利妥昔单抗(B+R)方案进行了对比，其研究结果支持了本次新适应症上市许可申请的申报。

基于独立审查委员会评估，百悦泽®在无进展生存期(PFS)方面展现了对比B+R方案的优效性。中位随访26.15个月时，百悦泽®组的24个月PFS为85.5%(95%置信区间：80.1，89.6)，B+R组为69.5%(95%置信区间：62.4，75.5)，风险比(HR)为0.42(95%置信区间：0.27，0.63)，p值小于0.0001。百悦泽®在患者中总体耐受性良好，安全性特征与其在广泛的临床项目中的表现一致，包括房颤的发生率较低。