格隆汇1月3日丨基石药业-B(02616.HK)发布公吿，基石药业CS5001的临床试验申请(“IND”)已获得美国食品药品监督管理局(“FDA”)的试验可以进行(“SMP”)的通知信函。这是一款潜在全球同类最佳抗体偶联药物(“ADC”)，靶向受体酪氨酸激酶样孤儿受体1(receptor tyrosine kinase-like orphan receptor 1, “ROR1”)。CS5001将作为全球研发进展最快的ROR1ADC之一进入临床，标志着基石药业管线2.0战略实现又一重要里程碑。

根据披露，ROR1是一种典型的肿瘤胚胎蛋白，在成体组织中低表达或者不表达，而在多种肿瘤中都有高表达，包括各类白血病、非霍奇金淋巴瘤、乳腺癌、肺癌及卵巢癌，因而是一种极具潜力的ADC靶点。CS5001是一种靶向ROR1的ADC，具有许多差异化特征，包括专有的位元点特异性偶联、肿瘤选择性可切割连接子和前药技术。临床前研究数据表明：CS5001在多种表达ROR1肿瘤细胞系展现出了较强的选择性细胞毒性，并在血液和实体肿瘤异种移植小鼠模型中均显示出显著的体内抗肿瘤活性。

基石药业首席科学官谢毅钊博士表示：“我们非常高兴地看到CS5001的IND申请已于2021年获得FDA的SMP信函。此前CS5001在临床前药理学和药效学方面的数据令人鼓舞，展示了其在多种血液疾病和恶性实体肿瘤领域的治疗潜力。即将启动的首次人体阶段I试验，旨在评估CS5001在晚期B细胞淋巴瘤和实体瘤中的安全性、耐受性、药代动力学和初步抗肿瘤活性。我们将全力推进CS5001的这项临床试验，于此同时，我们已递交了澳大利亚的临床试验申请(CTN)，并计划在近期递交中国的IND。”