格隆汇12月28日丨基石药业-B(02616.HK)发布公吿，胃肠道间质瘤(“GIST”)同类首创精准靶向药 AYVAKIT^® (avapritinib) 在中国香港的新药上市申请已获批准，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。该药物成为中国香港第一个针对携带 PDGFRA D842V突变GIST患者的精准靶向药物。AYVAKIT^®是一款强效、高选择性、口服针对 KIT和PDGFRA突变的抑制剂，由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines Corporation (NASDAQ: BPMC) (“Blueprint Medicines”) 开发。

基石药业董事长兼首席执行官江宁军博士表示：“AYVAKIT^®是基石药业在中国香港获批的首款产品。今年AYVAKIT^®已先后在中国大陆和中国台湾获批上市，我们非常欣喜能够把这一创新疗法带给更多GIST患者。一直以来，基石药业致力于为全球患者带来高品质的创新药物。未来，我们也将不断努力，加速研发创新药物，以满足更多癌症患者的未尽之需。”

此次AYVAKIT^®获得中国衞生署的批准是基于NAVIGATOR研究，该研究是一项开放标签、剂量递增/剂量扩展的Ⅰ期研究，评估AYVAKIT^®用于不可切除或转移性GIST患者的安全性和疗效。 2020年12月《欧洲癌症杂志》(European Journal of Cancer，EJC )全文发表了NAVIGATOR研究针对PDGFRA D842V突变GIST患者的更新数据，38例起始剂量为300/400mg的患者中，36例缓解， ORR高达95%。28例起始剂量为300mg的患者中，27例缓解，ORR为96%，所有剂量组的疾病控制率(DCR)高达100%。所有剂量组的中位DOR长达27.6个月。最常见的治疗相关不良事件(AE) 是贫血、胆红素增高、白细胞下降、肌酸磷酸激酶增加、天冬氨酸转氨酶增加、面部水肿、眶周水肿、中性粒计数下降、发色改变等。再次夯实了阿伐替尼的稳健、持久、高效的临床获益，且安全性可控。