格隆匯1月6日丨基石藥業(02616.HK)發佈公告，公司與Blueprint Medicines Corporation(納斯達克股票代碼：BPMC)，一家專注於探索具有特定基因特徵的癌症、罕見病及癌症免疫療法的精準治療的公司，共同宣佈，fisogatinib聯合CS1001治療局部晚期或轉移性肝細胞癌(HCC)的Ib/II期試驗已完成首例患者給藥。這項研究將在中國的多個臨牀研究中心開展。
此項試驗將評估靶向治療和癌症免疫治療聯合在局部晚期和轉移性HCC患者中增強抗腫瘤活性的潛力。fisogatinib是由BlueprintMedicines開發的一款在研的強效、高選擇性成纖維細胞生長因數受體-4(「FGFR4」)抑制劑，用於治療FGFR4驅動的晚期HCC。CS1001是一款由基石藥業開發的、針對多個癌種的在研抗PD-L1單克隆抗體。臨牀前研究表明，fisogatinib可以刺激T細胞浸潤到腫瘤微環境中，這提示fisogatinib聯合抗PD-L1抑制劑將有可能在FGFR4驅動的晚期HCC患者中展現出更強的療效。
基石藥業已與Blueprint Medicines達成獨家合作及授權協議，獲得了包括fisogatinib在內的三款候選藥物在中國大陸、香港、澳門及台灣的開發與商業化權利。Blueprint Medicines保留在世界其他地區開發及商業化這三款候選藥物的權利。
Blueprint Medicines首席醫學官Andy Boral博士表示：與基石藥業的合作讓Blueprint Medicines的全球發展進程得以迅速拓展到亞太地區，Blueprint Medicines的合作伙伴基石藥業在該地區與學術機構、地方監管機構之間均擁有豐富的合作經驗。Blueprint Medicines相信通過在中國這樣HCC高發的國家開展fisogatinib的Ib/II期試驗，將能進一步助推Blueprint Medicines的臨牀進展。fisogatinib是一款對致癌驅動因數具有高選擇性的藥物，Blueprint Medicines相信聯合療法將能在這類疾病中展現它的優勢。同時，fisogatinib和基石藥業的抗PD-L1抑制劑CS1001在作用機制上可以起到互補作用，兩者聯用將有可能為HCC患者提供更好的臨牀療效。
基石藥業首席轉化醫學官謝毅釗博士表示：晚期HCC是一種侵襲性極強的疾病。目前，中國在HCC治療方面正面臨巨大的挑戰，由於缺乏有效治療藥物，晚期患者整體預後較差。基石藥業致力於在HCC這樣的複雜癌種中探索聯合療法的可能性，以解決患者的臨牀之需。其很高興看到fisogatinib聯合CS1001的Ib/II期試驗完成了首例患者給藥，我們相信這將有望讓晚期HCC患者獲益。值得一提的是，CS1001是基石藥業的腫瘤免疫骨架產品之一，目前它已開展多項聯合療法的臨牀研究。
據悉，BlueprintM edicines是一家精準治療公司，以具有特定基因特徵的癌症，罕見疾病和癌症免疫療法為重點。Blueprint Medicines目前正在推進三種臨牀研究藥物的開發，以及多項研究計劃。
而肝癌是全球第二大癌症死因，其中HCC是其中佔比最高的肝癌類型。HCC在乙型肝炎病毒流行的地區發病率最高，如東南亞和撒哈拉以南的非洲地區。在全球範圍內，將近一半的肝癌新發病例發生在中國。晚期HCC患者的治療方案十分有限，目前獲批的治療方案腫瘤無進展期生存期約3至7個月，患者總生存期約9至13個月。FGF19作為FGFR4的配體，可啟動FGFR4，從而促進肝細胞增殖和調節肝內膽酸平衡。據Blueprint Medicines估計，大約30%的HCC患者存在FGF19/FGFR4信號通路的異常啟動。
