格隆汇1月20日丨百济神州(688235.SH)公布，公司近日收到国家药品监督管理局签发的《受理通知书》，百悦泽®(泽布替尼胶囊)用于治疗华氏巨球蛋白血症成人患者的新适应症上市申请获得受理。

百悦泽®是一款由公司自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶(BTK)小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法进行联合用药治疗多种B细胞恶性肿瘤。由于新的BTK会在人体内不断合成，百悦泽®的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持久的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学，百悦泽®能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。

国家药品监督管理局已于2021年6月批准百悦泽®用于治疗R/RWM患者。此次新适应症上市申请有望将百悦泽®的适用范围拓展至一线WM。

本次百悦泽®用于治疗华氏巨球蛋白血症成人患者的新适应症的上市申请是基于ASPEN试验结果。ASPEN是一项随机、开放标签、多中心的3期临床试验(NCT03053400)，对比了百悦泽®与伊布替尼用于治疗复发/难治性(R/R)或初治(TN) WM患者的数据。

经独立审查委员会根据第六届华氏巨球蛋白血症国际研讨会修订版缓解标准(Treon 2015)评估，百悦泽®治疗组在总体意向性治疗人群中的完全缓解(CR)和非常好的部分缓解(VGPR)率为28%(95%置信区间：20，38)，而伊布替尼组为19%(95%置信区间：12，28)。尽管两组数据的差异未达到统计学显著性(p值=0.09)，但百悦泽®治疗组展现了更高的VGPR率数据，且缓解质量呈现出改善趋势。

在 ASPEN试验中，与伊布替尼相比，百悦泽®取得了更具优势的安全性数据，特定不良事件的发生率更低，包括房颤/房扑(百悦泽®为2%对比伊布替尼15%)和大出血(百悦泽®为6%对比伊布替尼 9%)。在101例接受百悦泽®治疗的WM患者中，4%的患者因不良事件而终止治疗，14%的患者因不良事件降低用药剂量。