格隆汇12月3日丨百济神州(06160.HK)于2021年12月3日和EUSA Pharma宣布，中国国家药品监督管理局(NMPA)已批准萨温珂®(SYLVANT®，注射用司妥昔单抗)用于治疗人体免疫缺陷病毒(HIV)阴性和人疱疹病毒8型(HHV-8)阴性的多中心型Castleman病(MCD)成人患者。该疾病又称特发性MCD(iMCD)，是一种罕见、危及生命的衰竭性淋巴组织增生疾病。司妥昔单抗是一款单克隆抗体，已在美国、欧盟及全球多个国家和地区获批。

百济神州总裁、首席运营官兼中国区总经理吴晓滨博士表示：”今天萨温珂®的获批为我国罹患这种罕见的全身性疾病的患者提供了一种新的治疗方案。这是我们与EUSA合作中的第二款获批产品，彰显了双方公司发挥各自的专业能力而为患者共同努力的成果。我们非常高兴这一里程碑的达成，期待萨温珂®在2022年的上市，以帮助国内的iMCD患者。“

EUSA Pharma首席执行官Carsten Thiel博士表示：”此次获批使得罹患这一重疾的中国患者将很快有机会能够用上司妥昔单抗，这令我们感到高兴。“

此次萨温珂®获批用于治疗iMCD是基于一项国际多中心、随机、双盲、安慰剂对照的2期临床试验(NCT01024036)结果，该试验在19个国家和地区的79例患者中进行，其中包括16例中国患者。

该研究的主要终点是肿瘤和症状的持续缓解，定义为经独立审查评估的肿瘤缓解以及前瞻性收集的iMCD症状完全缓解或稳定(在无治疗失败的情况下至少18周)。研究观察到司妥昔单抗组与安慰剂组相比，经独立审查评估的肿瘤和症状持续缓解率具有显著性的统计学差异(34% vs 0%；95% CI：11.1，54.8；p = 0.0012)。

安全性评价总体基于接受司妥昔单抗单药治疗的所有患者(n = 370)的资料。最常见的不良反应为感染(包括上呼吸道感染)、瘙痒、皮疹、关节痛和腹泻。在针对iMCD的临床研究中，接受司妥昔单抗治疗的患者有>20%发生了以上事件。与司妥昔单抗药物使用相关的最严重的不良反应为速发严重过敏反应。

该研究中，共入组了34例亚洲患者，其中16例来自中国；34例亚洲患者中有24例在司妥昔单抗组中，其余10例患者在安慰剂组中。亚组分析显示，亚洲患者与总体人群的人口统计学和基线疾病特征无显著差异；亚洲患者主要和次要研究终点的有效性数据及安全性数据与总体人群一致；未发现其他安全性信号。

此外，针对在既往试验中接受过治疗的iMCD患者也进行了一项开放性、长期扩展性2期临床试验(NCT01400503)。司妥昔单抗的中位治疗持续时间为5.52年(范围：0.8至10.8年)；超过50%的患者接受司妥昔单抗治疗≥5年。严重或3级及以上不良事件的发生率并未随累计暴露量增加而升高。