近日，港股創新藥企雲頂新耀(1952.HK)舉辦"2025雲頂新耀mRNA創新技術平臺研發日"成爲生物醫藥行業的焦點。此次研發日系統集中展示了雲頂新耀自主研發的AI+mRNA技術平臺的最新進展，以及基於該平臺開發的腫瘤及自身免疫疾病領域核心管線，標誌着"雙輪驅動"戰略的進一步深化與升級。

在業內看來，通過"雙輪驅動"戰略，以引進的大單品構建現金流基石，以自研mRNA平臺開拓長期價值空間，雲頂新耀正重塑中國創新藥在全球產業鏈中的定位。

AI賦能+全產業鏈整合，構築全球競爭壁壘

最新的研究成果表明，mRNA疫苗具有誘導免疫記憶的潛力，有望有效預防腫瘤的復發與轉移；自體生成CAR-T，在人源化小鼠腫瘤模型中可快速、深度清除腫瘤細胞，爲治癒腫瘤及難治性自身免疫疾病帶來了全新可能。

從原理來看，mRNA技術集合了軟件式平臺、通用型生產平臺的優勢，具備覆蓋從腫瘤到自免、代謝性疾病、傳染病、罕見病等多種難治性疾病的藥物開發能力。作爲基因技術，mRNA技術可將藥物開發從"分子篩選"轉變爲"信息設計"，實現了"信息即藥物"，可利用人體自身生成藥物，使人體成爲爲自身生產藥物的"智能工廠。"

在mRNA療法即將催化新的醫學革命來臨之際，雲頂新耀迎來了突破，成功構建了國際領先的、完全整合且本地化的AI+mRNA平臺。

在mRNA技術的核心環節——抗原序列設計上，雲頂新耀已完成三代AI算法升級。第一代算法聚焦密碼子優化與生產風險控制，第二代實現密碼子與RNA二級結構協同優化，而第三代AI模型則整合UTR(非翻譯區)與CDS(編碼序列)進行聯合優化。AI技術賦能的第三代算法模型實現了靶蛋白表達水平大幅提升。

其自主研發的EVER-NEO-1"妙算"腫瘤新抗原人工智能AI算法系統，在臨牀前驗證中展現出超越國際同行的性能。該算法系統不僅能識別出絕大多數已被報道的腫瘤新抗原，還識別出了多個之前未報道的腫瘤新抗原，並且在多個獨立驗證研究中展現出與行業領先算法相當或更優的新抗原預測能力。

mRNA技術的另一大壁壘在於遞送系統。在這方面，雲頂新耀已建立並持續優化自主的LNP(脂質納米顆粒)遞送技術平臺，特別是在可電離脂質和隱形脂質方面都有專利佈局。公司內部擁有的專有脂質庫超過500種，能夠滿足疫苗及自體生成CAR-T等多類項目的需求。多輪體內研究驗證了平臺在有效性、安全性及耐受性方面的良好表現，並具備可調控的肝臟及肝外靶向遞送能力，支持"被動"與"主動"靶向策略，實現組織與細胞的特異性遞送。該平臺不僅可實現規模化生產，還擁有強大的知識產權組合，爲持續創新奠定堅實基礎。

從AI設計到GMP生產，雲頂新耀實現了全鏈路閉環。2025年6月，其嘉善工廠完成通用型腫瘤疫苗EVM14首批GMP臨牀樣品放行，預計8月中旬運抵美國臨牀中心。這一產能建設使雲頂新耀成爲少數具備mRNA藥物全流程本土化生產能力的中國企業。

腫瘤治療矩陣：三大管線齊頭並進

基於具有自主知識產權的mRNA技術平臺，雲頂新耀構建了覆蓋個性化腫瘤疫苗、通用型現貨疫苗及自體生成CAR-T的完整腫瘤治療矩陣。

其中，EVM16是雲頂新耀首款進入臨牀階段的個性化mRNA腫瘤疫苗。該產品基於AI驅動的第三代"妙算"新抗原算法，針對患者特異性突變設計mRNA序列，通過LNP遞送激活T細胞免疫，已在小鼠黑色素瘤模型中驗證療效並展現與PD-1抗體聯用具有協同作用，IIT研究已於2025年3月完成首例患者給藥。初步研究結果顯示，即使低起始劑量也能激發晚期腫瘤患者特異性T細胞反應，具有良好的免疫原性，充分驗證了自主開發EVER-NEO-1 AI算法的可靠性。

與個性化疫苗不同，EVM14是靶向5種腫瘤相關抗原(TAAs)的通用型的現貨腫瘤治療性雙價疫苗，擬用於鱗狀細胞癌的治療。其最大優勢在於"現貨型"生產，無需像個性化疫苗那樣爲每位患者定製，大幅降低生產成本，同時能夠適用於多瘤種。

根據研發日公佈的信息，EVM14全球多中心I期臨牀試驗(EVM14 C101)即將啓動，預計於2025年第三季度完成首例患者入組。該研究將採用隊列內交錯劑量遞增設計，旨在以最短時間確定EVM14作爲單藥治療及聯合免疫檢查點抑制劑療法中的II期推薦劑量。該研究將覆蓋鱗狀非小細胞肺癌、頭頸部鱗狀細胞癌及食管鱗狀細胞癌三大瘤種，主要觀察終點爲安全性和耐受性，同時也將初步評估其在晚期腫瘤患者羣體中的抗腫瘤療效。合作的臨牀試驗中心包括美國MD Anderson癌症中心和中國上海市胸科醫院等。

雲頂新耀在自體生成CAR-T賽道的佈局則更具前瞻性。公司基於自主研發的靶向LNP(tLNP)系統開發的自體生成CAR-T項目，可用於治療腫瘤和自身免疫性疾病，已取得多項臨牀前驗證。

目前，雲頂新耀已建立一種穩定的偶聯方法，確保偶聯效率的一致性和高效性；並篩選出可有效引導CAR在T細胞中特異且高效表達的靶向分子。在人源化小鼠腫瘤模型中，該療法已實現有效的腫瘤細胞清除；在非人靈長類動物(猴)模型中，也已驗證T細胞的高效轉染、CAR的表達以及B細胞的清除效果。

體內CAR-T被業內視爲顛覆性的前沿技術。與傳統自體CAR-T療法相比，體內生成CAR-T療法具有諸多優勢，如患者接受治療前無需進行淋巴耗竭化療、可大規模生產等，有望有效解決傳統CAR-T療法面臨的生產成本高、患者等待時間長等難題。

雙輪驅動：向"自主創新"轉型升級

雲頂新耀的mRNA突破，不僅是技術層面的勝利，更是其戰略轉型的階段性成果。

作爲推動雲頂新耀持續增長的核心戰略，其"雙輪驅動"戰略在此次研發日中展現出新的內涵：一方面，通過License-in模式實現自我造血，夯實持續增長基石；另一方面，以自主研發平臺不斷突破，打開長期增長空間。二者形成協同效應，推動公司從單純的藥品商業化主體，向技術輸出型創新藥企業轉型。

在License-in領域，雲頂新耀已構建三款重磅產品的商業化矩陣：腎科藥物依嘉®、抗感染藥物耐賦康®、自身免疫藥物維適平®(伊曲莫德)，預計峯值銷售額分別達15億元、50億元和50億元。這一穩定的現金流來源，使其在mRNA等前沿技術領域的長期投入具備可持續性。

在自主研發方面，雲頂新耀正利用mRNA平臺多路徑開發腫瘤及其他治療性的mRNA藥物，且擁有這些產品的全部知識產權及全球權益。隨着核心產品臨牀數據的逐步披露，雲頂新耀mRNA平臺的國際BD合作大門正加速開啓。

據悉，目前雲頂新耀的mRNA平臺已與全球Top 20藥企建立廣泛接洽，吸引多個跨國大型藥企表達合作意向，公司BD策略聚焦通過國際夥伴資源推動創新藥全球佈局。這一系列成果表明，雲頂新耀的mRNA平臺已成爲國際藥企關注的焦點，通過國際BD合作，公司有望進一步提升mRNA平臺的全球影響力，加速產品的商業化進程。