格隆匯6月7日丨百濟神州(06160.HK)公佈，公司於2021年6月4日在2021年美國臨牀腫瘤學會年會(ASCO 2021)上公佈了其抗PD-1抗體藥物百澤安（替雷利珠單抗注射液）的兩項關鍵性試驗的臨牀數據，包括百澤安對比化療用於既往經治的晚期或轉移性食管鱗狀細胞癌(ESCC)的3期試驗RATIONALE302，和百澤安用於既往經治、局部晚期不可切除或轉移性高度微衞星不穩定型(MSI-H)或錯配修復缺陷型(dMMR)實體瘤的關鍵性2期試驗。2021年的ASCO會議將於2021年6月4日至8日在線上舉行。

百濟神州免疫腫瘤學首席醫學官賁勇博士表示：“公司很高興能夠在今年ASCO上同大家分享百澤安的兩項關鍵性試驗中這些鼓舞人心的數據結果，兩項試驗分別是治療ESCC的試驗——RATIONALE 302，和治療MSI-H或dMMR實體瘤的關鍵性2期試驗，公司也計劃就此數據與監管部門展開溝通交流。公司與合作伙伴諾華公司致力於在廣泛的全球臨牀項目中推進百澤安單藥治療和與其他抗腫瘤療法的聯合用藥。隨着掌握越來越多的臨牀證據，公司希望百澤安可以成為一款意義深遠的免疫治療藥物，造福全球更多的患者”。

北京大學腫瘤醫院醫學博士兼該項試驗的主要研究者沈琳教授評論道：“晚期或轉移性ESCC患者的預後通常不理想，五年生存率僅約5%。RATIONALE 302研究結果顯示，百澤安顯著延長了這些患者的生存期，在預定義的亞組（包括PD-L1表達和患者人種）中觀察到趨勢一致的生存獲益。此外，百澤安的安全性較有優勢，未出現新的安全性警示。公司期待這款抗PD-1抗體藥物成為接受過既往全身治療的晚期或轉移性ESCC患者的治療新選擇”。

截至數據截止日期2020年12月1日，百澤安組與化療組的中位隨訪時間分別為8.5個月和5.8個月。與化療相比，百澤安在ITT人羣（主要終點）和PD-L1高表達患者（關鍵次要終點）中均顯示出具有統計學顯着性和臨牀意義的OS改善。相比化療，百澤安的安全性特徵較有優勢，未出現新的安全性警示。

針對MSI-H或dMMR實體瘤的關鍵性2期試驗的結果，北京腫瘤醫院醫學博士兼該項試驗的研究者李健教授評論道：“MSI-H和dMMR存在於多種實體瘤中，胃腸道腫瘤尤為多見。現有的文獻支持檢查點抑制劑作為泛瘤種的一種治療方法。在這項關鍵性2期試驗中，公司觀察到百澤安在不同腫瘤類型中的一致緩解，且總體耐受性良好。公司將繼續對患者進行長期隨訪評估，並期待百澤安能成為MSI-H/dMMR實體瘤患者的一項治療新選擇”。

百澤安顯示出具有統計學顯着性和持久的抗腫瘤活性，各腫瘤類型的有效性結果呈現出一致的趨勢，證明了泛瘤種治療的獲益。在納入所有80例患者的安全性分析集中，百澤安的總體耐受性良好，未發現新的安全性信號。安全性結果與疾病的預期表現和其他抗PD-1抗體的已知作用一致。

據悉，百澤安（替雷利珠單抗注射液）是一款人源化lgG4抗程式性死亡受體1(PD-1)單克隆抗體，設計目的是為最大限度地減少與巨噬細胞中的Fcγ受體結合。臨牀前數據表明，巨噬細胞中的Fcγ受體結合之後會啟動抗體依賴細胞介導殺傷T細胞，從而降低了PD-1抗體的抗腫瘤活性。百澤安是第一款由百濟神州的免疫腫瘤生物平台研發的藥物，目前正進行單藥及聯合療法臨牀試驗，以開發一系列針對實體瘤和血液腫瘤的廣泛適應症。

百濟神州已在中國和全球範圍內開展或完成了17項百澤安?的註冊性臨牀試驗，其中包括13項3期臨牀試驗和4項關鍵性2期臨牀試驗。2021年1月，百濟神州與諾華達成合作協議，授權諾華在北美、歐洲和日本開發、生產和商業化百澤安。