格隆匯1月28日丨基石藥業-B(02616.HK)宣佈，在由國際肺癌研究協會主辦的2020年第21屆世界肺癌大會(“WCLC”)線上會議上，公司以口頭報吿形式公佈在轉染過程中重新排列(“RET”)抑制劑普拉替尼(pralsetinib)在全球I/II期ARROW關鍵性研究中的中國患者的研究結果。結果顯示，普拉替尼在既往接受過鉑類化療的晚期RET融合陽性非小細胞肺癌(“NSCLC”)中國患者中，具有優越和持久的臨牀抗腫瘤活性且耐受性和安全性良好。

普拉替尼是一種強效、選擇性RET抑制劑，由基石藥業合作伙伴Blueprint Medicines Corporation(納斯達克股份代號：BPMC)(“Blueprint Medicines”)開發。基石藥業與Blueprint Medicines達成了獨家合作和授權合約，獲得普拉替尼在大中華區地區，包括中華人民共和國大陸、香港特別行政區、澳門特別行政區和台灣地區的獨家開發和商業化權利。

ARROW研究是一項全球性I/II期臨牀研究，旨在評估普拉替尼在RET融合陽性NSCLC、RET突變型甲狀腺髓樣癌(“MTC”)和其他RET融合的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性。ARROW研究的資料顯示，普拉替尼在多種晚期RET變異實體腫瘤(包括RET融合陽性NSCLC)中具有廣泛和持久的抗腫瘤活性。該次報吿的結果顯示，對於ARROW研究中既往接受過鉑類化療的RET融合陽性NSCLC中國患者，普拉替尼(400mg每日一次)的療效和安全性與此前報導的全球患者的資料一致。這也是首次在學術會議上公佈普拉替尼用於治療既往接受過含鉑化療的RET融合陽性NSCLC中國患者的資料。

截至資料截止日期2020年5月22日，共有來自十個中國研究中心的37例晚期RET融合陽性NSCLC患者納入了全球ARROW研究，並接受起始劑量為400mg(每日一次)的普拉替尼治療。所有患者都接受了至少一種鉑類化療方案，約一半(49%)的患者曾接受過大於等於三種系統治療方案，32%的患者接受了大於等於三種化療方案。腫瘤緩解由通過盲態獨立中心評審(“BICR”)採用《實體腫瘤反應評估標準》進行評估。

有效性：普拉替尼對含鉑化療後的RET融合陽性NSCLC表現出強大的臨牀活性

● 在按照BICR判定的32例基線有可評估病灶的患者中，確認的客觀緩解率為56%，包括一例完全緩解和17例部分緩解(“PR”)，除此之外，還有二例PR待確認。疾病控制率為97%，其中1例不可評估

● 18例確認緩解的患者中，至首次緩解的中位時間為1.9個月

● 截至資料截止日，有89%的確認緩解患者仍在接受治療

● 中位緩解持續時間(“DOR”)未達到，6個月的DOR率為83%

● 無論RET融合基因型如何，均有緩解

安全性：普拉替尼耐受性良好，安全性可控

● 普拉替尼耐受良好，未出現與普拉替尼相關的不良事件導致的終止治療或死亡。

ARROW研究主要研究者之一、廣東省人民醫院吳一龍教授表示：“肺癌精準治療領域，RET靶點的研發是一個巨大的突破。普拉替尼在中國NSCLC患者中的研究結果令我們對其在國內的上市及其對患者帶來的獲益充滿期待。此外，普拉替尼目前在國內在未經含鉑化療的RET融合陽性NSCLC、RET突變甲狀腺髓樣癌和其它RET融合實體瘤患者中開展更為廣泛的研究。我們期待未來該藥物能為更多的患者帶來新的治療選擇。”

該次報吿的主講人、廣東省人民醫院周清教授表示：“在中國，肺癌是發病率排名第一的惡性腫瘤。目前，國內尚無選擇性RET抑制劑獲批上市。此項研究首次證實了普拉替尼在先前接受過含鉑化療的RET融合陽性NSCLC中國患者中的療效和安全性。普拉替尼有望解決中國在該領域未被滿足的臨牀需求，並有望成為國內首個獲批的該類藥物。”

基石藥業首席醫學官楊建新博士表示：“此次公佈的普拉替尼在中國患者的研究資料令人鼓舞，在經過多線治療的RET融合陽性NSCLC患者中，確認的客觀緩解率達到56%，疾病控制率達到97%，且療效持久，安全可控。國家藥監局已於2020年9月受理了普拉替尼的新藥上市申請並納入優先評審。另外，我們計劃在今年公佈普拉替尼兩項中國患者的一線研究的重磅結果，分別為未經含鉑化療的RET融合陽性NSCLC和RET突變的甲狀腺髓樣癌。如果結果符合預期，我們會向國家藥品監督管理局遞交新藥上市申請。我們期待普拉替尼能夠早日惠及中國患者。”